생화학분자생물학회

폐섬유증 바이오의약품 융합연구센터

(Pulmonary Fibrosis Biologics Convergence Research Center)​ 

Ⅰ. 설립배경

   섬유증은 폐, 간, 신장, 신경, 심장, 피부, 골수 등의 장기에서 관찰되며, 전 세계 사망원인의 45%를 차지하고 있음. 그중 폐섬유증은 진단 후 5년 생존율이 약 40%, 10년 생존율이 약 15%로 예후가 매우 불량함. 

   기존 치료제인 pirfenidone과 nintedanib은 다음과 같은 단점이 있음. ① 부작용; Pirfenidone은 위장관 장애, 피부 광과민성, 간독성 등의 부작용을 보임. Nintedanib은 설사, 오심, 식욕부진, 체중 감소 등 부작용을 보임. ② 임상 치료 효과 부족; 두 약물은 질병 진행을 늦추지만, 치료 효과는 미비하다고 알려짐. ③ 폐 약물전달 효율 저하; 이들은 경구제제로 전신에 분포하여 폐 조직 내 농도가 낮다고 알려짐. 따라서 부작용이 적고, 치료 효과가 우수하고, 폐 전달이 잘 되는 새로운 치료제 개발이 요구되고 있음.

Ⅱ. 연구목표

  전 세계 사망원인의 45%를 차지하는 섬유증의 대표 질환인 폐섬유증을 치료하기 위한 genetically-engineered 중간엽줄기세포와 세포외소포체 등 바이오의약품을 개발하고자 함. 또한, 폐섬유증 바이오마커 발굴연구, 중간엽줄기세포 및 세포외소포체의 폐 표적화 증진 연구, 세포외소포체의 운반 기능연구, 간·신경섬유증으로 적응증 확대 연구 등 융합연구를 수행하고자 함.

Ⅲ.  연구내용

○ 센터 구성

   ① 바이오마커 발굴을 위한 멀티오믹스 데이터 분석 및 양자컴퓨터 전문가, 바이오마커 구조분석을 위한 방사광가속기 전문가, ② MSC 및 EV 치료제 개발을 위한 줄기세포 전문가, ③ 폐 조직 특이적 약물전달을 위한 약동학 전문가, ④ 질환동물모델을 구축하고 유효성을 검증할 수 있는 동물실험 전문가, 연구 성과물의 기술이전 및 상용화를 위한 참여기업으로 센터를 구성함.

○ 연구범위

- 질환의 범위: 폐섬유증(1차 적응증) → 간·신경섬유증(2차 적응증)

- 타겟 세포의 범위: Fibroblast, myofibroblast, epithelial cell, macrophage, neutrophil 등

- 폐섬유증 바이오마커의 범위: TGF-β, PDGF, HGF, miRNA 등 기존 표적 및 빅데이터 분석을 통해 발굴된 신규 표적. DNA methylation, SNPs 관련 신규 바이오마커.

- 폐섬유증 치료제의 범위: 바이오의약품(ge-MSC 및 ge-EV 치료제)

- 폐 표적화 연구의 범위: ge-MSC 및 ge-EV의 폐 표적률

- 공동연구의 범위: 기초연구(충북대학교 약대) → 임상연구(충북대학교 의대 및 병원) → 응용연구(코아스템켐온, 한국유나이티드, P2KBio, 넥스팜코리아)

Ⅳ. 기대효과 및 전망

- 폐섬유증 치료제 개발에 따른 환자의 생존률 및 예후 개선

- 유전자 교정 MSC 및 EV 치료제 개발에 따른 국내 첨단바이오산업의 활성화   

- 섬유화시계 개발에 따른 조기진단 및 질병 예후 예측률 향상

- 폐, 간, 신경 섬유증의 공통기전 및 장기 특이적 기전 규명을 통한 다장기 섬유증 치료제 개발

- 섬유증 치료제 개발연구를 통한 의학, 약학, 공학 등 기초학문의 발전